이매티닙 저항성 만성골수성백혈병 환자를 위한 필수의약품으로 이름 올려
노바티스의 만성골수성백혈병 치료제 ‘타시그나(성분명: 닐로티닙)’가 세계보건기구(World Health Organization, 이하 WHO)의 지난 6월 개정된 2017년 ‘필수 의약품 목록(Model list of essential medicines)'에 새롭게 등재됐다.
WHO는 타시그나의 임상적인 이점을 인정해 ‘이매티닙에 저항성을 보이는 만성골수성백혈병 환자의 2차 치료제’로서 타시그나를 필수 의약품으로 지정했다. 약 5명 중 1명의 환자들이 만성골수성백혈병의 1차 치료제인 이매티닙에 불내성을 갖고 있으며, 이로 인해 치료를 중단하는 것으로 알려져 있다.1
WHO 전문가위원회는 타시그나의 이매티닙 저항성 관련 임상연구 결과를 긍정적으로 평가했다. 이매티닙에 저항성 혹은 불내성을 보인 321명의 만성골수성백혈병 환자를 대상으로 한 타시그나의 오픈라벨 2상 연구에서 59%가 주요 세포유전학적반응을 보였으며, 이 중에서 44%가 완전 세포유전학적반응을 달성했다. 연구 12개월째 생존율은 87%로 나타났다. 타시그나의 내약성과 안전성을 평가한 1상 용량 증가 연구에서는 이매티닙 저항성 혹은 불내성을 보인 12명의 만성골수성백혈병 환자의 92%(11/12명)가 완전세포유전학적반응을 달성했다.
타시그나는 만성골수성백혈병의 원인으로 알려진 암 유전자(BCR-ABL) 단백질의 티로신 키나아제 영역의 특정 부위에 결합하는 표적치료제이다. 타시그나는 △새로 진단된 만성기의 필라델피아 염색체 양성 만성골수성백혈병 (Ph+CML) 성인 환자의 치료와 △이매티닙을 포함하는 선행요법에 저항성 또는 불내성을 보이는 만성기 또는 가속기의 필라델피아 염색체 양성 만성골수성백혈병(Ph+CML) 성인 환자의 치료에 사용한다.
WHO 필수의약품 목록은 1977년부터 세계 공중보건에 가장 중요하고 기본적인 약제들을 선정한 것으로, 2년마다 WHO 필수의약품 선정 및 사용 전문가위원회에 의해 갱신 및 개정되고 있다. 많은 국가 및 관련 기관들은 이를 지침 삼아 자국의 필수의약품 목록을 수립하고 있다.
타시그나(성분명: 닐로티닙)는 만성골수성백혈병의 원인으로 알려진 암 유전자(BCR-ABL) 단백질의 티로신 키나아제 영역의 특정 부위에 결합하는 표적치료제다. 타시그나는 새로 진단된 만성기의 필라델피아 염색체 양성 만성골수성백혈병(Ph+ CML) 성인 환자의 1차 치료 및 이매티닙을 포함하는 선행요법에 저항성이나 불내성을 보이는 만성기 또는 가속기 Ph+ CML 환자의 치료에 사용한다. 한국을 비롯하여 미국, 일본 등에서 성인 Ph+ CML 환자의 1차 치료제로 승인 받았으며, 현재 전세계 약 129개 국에서 사용되고 있다.
References
1 WHO Expert Committee on Selection and Use of Essential Medicines. The selection and use of essential medicines. June 2017
2 Kantarjian HM, Giles FJ, Bhalla KN, Pinilla-Ibarz J, Larson RA, Gattermann N, et al. Nilotinib is effective in patients with chronic myeloid leukemia in chronic phase after imatinib resistance or intolerance: 24-month follow-up results. Blood. 2011;117(4):1141-5.
3 Kantarjian H, Giles F, Wunderle L, Bhalla K, O'Brien S, Wassmann B, et al. Nilotinib in imatinib-resistant CML and Philadelphia chromosome-positive ALL. N Engl J Med. 2006;354(24):2542-51.
4 타시그나 제품설명서 (2016-10-24 개정)
5 WHO. News release: WHO updates Essential Medicines List with new advice on use of antibiotics, and adds medicines for hepatitis C, HIV, tuberculosis and cancer. 6 JUNE 2017
