기존 치료 요법에 실패한 다발성 골수종 환자를 위한 효과적인 치료 옵션 제공
한국다케다제약(대표: 마헨더 나야크)은 자사의 ‘익사조밉(성분명)’이 재발성 및 불응성 다발성 골수종 환자를 위한 최초의 경구용 프로테아좀 저해제로서 식품의약품안전처로부터 희귀의약품으로 지정받았다고 밝혔다.1
한국다케다제약 마헨더 나야크 대표는 “이번 익사조밉의 희귀의약품 지정은 다발성 골수종 환자들에게 필요했던 새로운 치료 옵션을 제공했다는 점에서 큰 의미가 있다. 익사조밉의 입증된 효능과 안전성 프로파일, 그리고 경구 치료제의 편의성을 통해 환자들의 치료를 도와 더 건강한 삶을 살 수 있도록 도울 것”이라며, “다케다제약은 환자를 최우선 가치로 한다. 희귀 질환을 앓는 환자들의 삶을 개선하고 새로운 치료 옵션을 제공하는 데 헌신하고 있다”고 말했다.
한편 희귀의약품은 국내 유병인구가 20,000명 이하인 질환에 사용되는 의약품으로, 적절한 치료방법과 대체의약품이 개발되지 않은 질환에 사용하거나 기존 대체의약품보다 안전성 또는 유효성이 크게 개선된 의약품을 말한다 . 익사조밉의 희귀의약품 지정은 국내 다발성 골수종 환자들에게 경구용 프로테아좀 저해제의 필요성을 보여준다.
익사조밉은 지난 해 7월 유럽의약품청의 약물사용자문위원회(CHMP)로부터 신속 심사 대상으로 지정된바 있으며 , 같은 해 11월에는 미국식품의약국으로부터 신속 심사 대상 품목으로 지정돼 조기 승인을 취득한 바 있다 .
TOURMALINE-MM1
미국식품의약국의 익사조밉 승인은 TOURMALINE-MM1임상 3상에 근거한다. 이 연구는 이중맹검, 위약-대조 임상시험으로 재발성 또는 불응성 다발성 골수종 환자722명을 대상으로 진행한 결과 익사조밉과 레날리도마이드, 덱사메타손 병용군이 위약과 레날리도마이드, 덱사메타손 병용군 대비 우수한 효과를 보임을 입증했다. 본 연구 결과, 익사조밉, 레날리도마이드, 덱사메타손 3제 요법 환자군이 레날리도마이드와 덱사메타손 2제 요법 환자군과 비교하여 무진행생존율(progression-free survival)이 증가하였다. TOURMALINE 연구는 지금까지 총 40개국 약 3,000명의 환자들을 등록했다 .
익사조밉(Ixazomib)
익사조밉(MLN9708)은 최초의 경구용 프로테아좀 억제제로, 이전에 최소 한 가지의 치료를 받은 다발성 골수종환자의 치료를 위한 레날리도마이드 및 덱사메타손과의 병용요법으로 사용된다. 익사조밉은 2011년 미국 및 유럽에서 다발성골수종 치료를 위한 희귀의약품으로 지정되었으며, 2012년에는 같은 지역인 미국 및 유럽에서 전신 경쇄 아밀로이드증 치료제로 지정된 바 있다. 또한 2014년에 미국 FDA에서는 해당 치료제를 재발성 및 불응성 경쇄 아밀로이드증에 대한 획기적 치료제로 인정했다. 익사조밉은 3상 임상시험에 들어간 최초의 경구용 프로테아좀 저해제로도 알려져 있다. 현재 진행중인 3상 연구에 관한 추가 정보는 www.clinicaltrials.gov에서 확인할 수 있다5
다발성골수종
다발성골수종은 골수에서 발견되는 형질세포암이다. 다발성골수종은 형질 세포들, 또는 골수종 세포들의 그룹이 종양을 만들고 증식하며 형질세포의 수를 정상수치보다 증가시킨다. 형질세포는 체내를 광범위하게 순환하기 때문에 이들은 인체의 많은 뼈들에 영향을 줄 수 있는 잠재력이 있으며, 따라서 압박골절, 용균성 골병변 및 관련 통증을 유발할 수 있다. 다발성골수종은 뼈와 면역체계, 신장 및 개인의 적혈구 수에 영향을 미쳐 심각한 건강 문제를 야기할 수 있으며, 통상적인 증상으로는 빈혈의 징후인 뼈 통증과 피로 등이 있다. 다발성골수종은 희귀암의 일종으로 매년 전세계적으로 114,000명의 환자가 발생한다5.
한국다케다제약 (www.takeda.co.kr)
한국다케다제약은 일본 오사카에 위치한 다케다제약(TSE: 4502)의 한국법인으로, 2011년 4월 서울에 설립되어 마케팅/영업을 진행하고 있다. 한국다케다제약은 환자들의 건강 증진을 최우선 가치로 두고, 기업이념인 성실(Integrity)과 강력한 윤리적 기준을 바탕으로 의약품 및 정보를 제공하고 있다.
다케다제약
다케다제약은 연구개발 중심의 글로벌 제약기업으로 과학을 혁신적인 의약품을 개발에 활용하여, 환자들의 건강 증진과 밝은 미래를 위해 노력하고 있다. 다케다제약은 종양학, 위장병학, 중추신경계 치료법 연구에 중점을 두고 있으며, 심장혈관계 질병과 백신 말기 후보군을 위한 개발 프로그램도 있다. 다케다제약은 혁신을 지속적으로 선도하기 위해 내부 연구뿐만 아니라 환자들과 함께 하는 연구도 진행하고 있다. 종양학과 위장병학 분야의 혁신 제품과 신흥 시장에서의 성과는 다케다의 성장의 원동력이 되고 있다. 3만명 이상의 다케다제약 임직원은 전세계 70개국 이상의 파트너들과 함께 일하며 환자들의 삶을 증진하기 위해 헌신하고 있다. 다케다에 대한 추가적인 정보는 http://www.takeda.com/news 에서 확인 가능하다.
References
1 식품의약품안전처 고시 제2016-35호
2 MFDA Notification, 2015-42, July 09, 2015 Available at http://www.kodc.or.kr/home/index.do?menuId=22, as of March 14 2016.
3 European Medicines Agency, Committee for medicinal products for human use (CHMP), September 25, 2015. Available at http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Minutes/2015/10/WC500194677.pdf, as of March 14 2016.
4 FDA news release, Available at http://www.fda.gov/newsevents/newsroom/pressannouncements/ucm473771.htm as of April 15 2016
5 Takeda Press Release, “Takeda Presents Data from Phase 3 TOURMALINE-MM1 Study for NINLARO® (ixazomib), First and Only Once-Weekly Oral Proteasome Inhibitor Recently Approved for Multiple Myeloma”, December 7 2016. Available at https://www.takeda.com/news/2015/20151207_7238.html, as of March 14 2016.
