한국다케다제약 (대표 마헨더 나야크, 이하 “다케다제약”)은 비소세포폐암 표적 치료제 브리가티닙(Brigatinib)이 식품의약품안전처로부터 희귀의약품으로 지정 받았다고 밝혔다.1
브리가티닙은 이전에 크리조티닙으로 치료 받은 후 질병이 진행되거나 치료에 불내성을 보이는 역형성 림프종 인산화효소(Anaplastic Lymphoma Kinase, ALK) 양성 전이성 비소세포성 폐암 환자의 치료제로, 미국 식품의약국(FDA)에서 타이로신 카이네이즈 억제제로 승인을 받았다. 해당 적응증은 종양 반응률과 반응 기간을 바탕으로 미국 식품의약국으로부터 신속 심사 대상이 됐고, 2017년 4월 최종 품목허가승인을 받았다.2
다케다제약 마헨더 나야크 대표는 “브리가티닙의 희귀의약품 지정을 통해 ALK 양성 비소세포폐암 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하게 돼 매우 기쁘다. ALK 양성 비소세포폐암 환자들은 유전자 변이, 내성 등의 문제로 치료에 어려움을 겪는데 브리가티닙의 효능과 안전성 프로파일, 경구 치료제의 편의성 등을 통해 ALK 양성 비소세포폐암 환자들이 더 건강한 삶을 살 수 있도록 도울 것”이라며, “다케다제약은 희귀 질환을 앓는 환자들의 삶을 개선하고 새로운 치료 옵션을 제공하기 위해 꾸준히 헌신하고 있다.”고 말했다.
올 10월에 열린 세계폐암회의(WCLC)에서 브리가티닙의 주요 2상 연구인 ALTA(ALK in Lung Cancer Trial of AP26113)에 대한 최신 데이터가 발표됐다. 연구 참여시점에 뇌전이가 존재하고, 크리조티닙에 대한 높은 반응성을 가진 환자를 두 그룹으로 무작위 배정했다. 브리가티닙을 1일 1회 90mg 투여하는 군(A)과 1일 1회 90mg을 7일간 투여한 뒤 1일 1회 180mg으로 증량하여 투여한 군(B)을 연구한 결과, 브리가티닙은 모든 투여군에서 효능 및 안전성 프로파일을 보였으며, 특히 B군에서 PFS (Progress Free Survival) 에 대한 효능이 우수했다.3
식약처의 희귀약품 지정기준에 의하면 희귀의약품은 국내 유병인구가 20,000명 이하인 질환에 사용되는 의약품으로, 적절한 치료방법과 대체의약품이 개발되지 않은 질환에 사용하거나 기존 대체의약품보다 안전성 또는 유효성이 크게 개선된 의약품을 말한다.4
1. 식품의약품안전처 고시 제2018 -3호 , 희귀의약품 지정에 관한 규정 일부 개정 고시, available at: http://www.kodc.or.kr/home/index.do?menuId=22 accessed on Jan. 05 2018
2. FDA approval letter, FDA, 2017.4.28
3. Press release issued by Takeda Presents Updated Results from Pivotal Phase 2 ALTA Trial of brigatinib in ALK-Positive Non-Small Cell Lung Cancer available at: https://www.takeda.com/newsroom/newsreleases accessed on Jan. 6 2018 KO/NON/2017-00033
4. 식품의약품안전처 고시 제2017-69호, 희귀의약품 지정에 관한 규정 available at: http://www.kodc.or.kr/home/index.do?menuId=22 accessed on Jan. 8 2018
