헌팅턴 무도병, 헌팅턴병 환자 90%가 겪는 비정상적인 운동 증상
듀테트라베나진, FDA 승인 받은 최초의 중수소화 제제이자
두 번째 헌팅턴병 치료제로 헌팅턴병 환자들에게 새로운 치료 옵션 제공
한독테바(사장 박선동)는 테바의 헌팅턴 무도병 치료 신약 듀테트라베나진(deutetrabenazine)이 미국 식품의약처(FDA)로부터 승인을 받았다고 밝혔다.
듀테트라베나진은 헌팅턴 무도병 치료에 있어 십 여 년 만에 개발된 치료제로, FDA에 의해 승인 받은 최초의 중수소화(deuterated) 제제이자 헌팅턴병 치료제로 허가 받은 두 번째 제품이다.
헌팅턴병은 신경퇴행성 희귀 질환으로 미국에는 35,000명의 환자가 있다. 헌팅턴병의 대표적 증상 중 하나인 무도증(chorea)은 본인의 의지와 상관없는 불수의적(不隨意的)이고 임의적으로 나타나는 갑작스러운 뒤틀림 또는 움찔거림과 같은 비정상적인 운동 증상을 말한다. 무도증은 헌팅턴병 환자의 약 90%에서 발생하며, 헌팅턴병 초기에는 비교적 신체 일부에만 나타나지만 질환이 진행됨에 따라 전신으로 퍼지게 된다.
이번 FDA 승인은 무도증을 보이는 헌팅턴병 환자 중 보행 가능 환자 90명을 대상으로 한 무작위 배정, 이중맹검, 위약 대조, 다기관 3상 임상 결과를 토대로 이뤄졌다. 이 임상에서 듀테트라베나진 투여군은 위약군과 비교하여 베이스라인 대비 유지기(9주와 12주의 평균)에서의 무도증 평가척도 점수(Total Maximal Chorea Scores)가 통계적으로 유의미하게 개선된 결과를 보였다. (듀테트라베나진 투여군: 4.4점 vs. 위약군: 1.9점, p<0.0001)
테바 글로벌 전문의약품 부문의 책임자 겸 최고 경영자인 의학박사 롭 코레만(Rob Koremans)은 “테바는 오래 전부터 만성질환 치료를 위한 종합적인 질환 관리 프로그램을 수립하고자 노력해 왔다”며 “의학적 요구가 절실한 헌팅턴 무도병 관리에 있어 새로운 치료옵션을 제공하게 되어 매우 고무적”이라고 말했다.
한독테바 박선동 사장은 “무도증은 헌팅턴병의 대표적인 증상으로 환자들의 일상 생활 및 활동에 상당한 영향을 미치는데, 이번 듀테트라베나진의 FDA 허가로 그 동안 제한적이었던 헌팅턴 무도병 치료 옵션을 확장하게 되어 기쁘다”며 “국내 헌팅턴병 환자들을 위해서도 듀테트라베나진의 국내 도입을 위해 적극 노력할 계획”이라고 전했다.
한편, 한독테바는 세계 10대 다국적 제약사인 테바와 국내 제약사 한독의 합작회사로 2013년 10월 출범했다. 혁신적인 신약과 세계 최다 처방의 다양한 제네릭 제품으로 균형 잡힌 포트폴리오를 구축해 세계적으로 입증된 품질의 다양한 의약품을 제공하고 있다. 최근에는 천식 치료 신약인 단일클론항체 주사제 레슬리주맙에 대한 3상 임상시험을 국내에서 진행하며 호흡기계 파이프라인을 확대강화해 나가고 있다. 레슬리주맙은 작년 미 FDA 승인을 받았고, 국내에서는 이르면 올해 안에 허가를 받을 것으로 예상된다.
듀테트라베나진에 대해
듀테트라베나진은 헌팅턴무도병 치료에 사용된다. 헌팅턴무도병 치료제로서 듀테트라베나진의 효과는 헌팅턴병 관련무도증을 보이는 보행가능 환자 90명을 대상으로 수행된 무작위배정, 이중맹검, 위약대조, 다기관임상시험을 통해 확인되었다. 이 임상에서 듀테트라베나진 투여군은 위약군과 비교하여 베이스라인 대비유지기(9주와 12주의 평균)에서의 무도증 평가척도 점수(Total Maximal Chorea Scores)가 통계적으로 유의미하게 개선되는 결과를 보여주었다.(듀테트라베나진투여군: 4.4점 vs. 위약군: 1.9점, p<0.0001) 유지기 평가변수는 9주 및 12주 방문에서 측정한 무도증 평가척도 점수의 평균이다. 또한, 듀테트라베나진을 투여하였던 군에서 시험약을 중단한 후 1주일이 지난 시점(13주차추적관찰방문)에 다시 증상을 평가한 결과, 무도증평가척도 점수(Total Maximal Chorea Scores)는 베이스라인 수준으로 되돌아 갔다.
* 헌팅턴병, 서울대학교병원의학정보<available at: https://goo.gl/yFWcye>
