최근 원발 경화성 담관염 적응증으로 유럽 EMA가 지정
기존 美 FDA가 지정한 3건 합치면 희귀약 지정 총 4건 한미,
6개 신약 10개 적응증으로 18건 희귀약 지정받아
한미약품의 삼중 작용 바이오신약 LAPSTriple Agonist(랩스트리플아고니스트, HM15211)가 희귀의약품(ODD, Orphan Drug Designation) 지정을 네번째 받았다.
한미약품(대표이사 권세창·우종수)은 최근 유럽의약품청(EMA: European Medicines Agency)이 LAPSTriple Agonist를 원발 경화성 담관염(PSC: Primary sclerosing cholangitis) 치료를 위한 희귀의약품으로 지정했다고 12월 17일 밝혔다.
LAPSTriple Agonist는 2020년 3월에도 미국 FDA로부터 원발 경화성 담관염과 원발 담즙성담관염(PBC: Primary biliary cholangitis) 치료를 위한 희귀의약품으로 지정받은 바 있으며, 2021년 5월에는 특발성 폐섬유증(IPF: Idiopathic Pulmonary Fibrosis)으로 FDA 희귀의약품 지정을 받았다.
이번 지정으로 LAPSTriple Agonist는 FDA로부터 세 가지 적응증, EMA로부터 한 가지 적응증 등 총 네 건의 희귀의약품 지정을 받은 신약이 됐다. 이로써 한미약품은 6개 파이프라인에서 10가지 적응증으로 총 18건(FDA 9건, EMA 6건, 한국 식약처 3건)의 희귀의약품 지정 기록을 보유하게 됐으며, 이는 국내 제약사 중 최다 기록이다. <표 참조>
<한미약품 희귀의약품 지정 현황. 2021년 12월 현재>
후보물질명 | 적응증 | 희귀약 지정국가 | 지정년도 |
LAPS | 원발 담즙성 담관염 | 미국 (FDA) | 2020 |
원발 경화성 담관염 | 미국 (FDA) | 2020 | |
특발성 폐 섬유증 | 미국 (FDA) | 2021 | |
원발 경화성 담관염 | 유럽 (EMA) | 2021 | |
Oraxol | 혈관육종 | 미국 (FDA) | 2018 |
연조직육종 | 유럽 (EMA) | 2019 | |
LAPS | 단장증후군 | 미국 (FDA) | 2019 |
유럽 (EMA) | 2019 | ||
한국 (식약처) | 2019 | ||
| 미국 (FDA) | 2020 | |
HM43239 | 급성 골수성 백혈병 | 미국 (FDA) | 2018 |
한국 (식약처) | 2019 | ||
LAPS | 성장호르몬 결핍증 | 유럽 (EMA) | 2018 |
LAPS | 선천성 고인슐린증 | 미국 (FDA) | 2018 |
유럽 (EMA) | 2018 | ||
한국 (식약처) | 2019 | ||
인슐린 자가면역 증후군 | 유럽 (EMA) | 2020 | |
| 미국 (FDA) | 2020 | |
LAPSTriple Agonist는 2020년 7월에는 FDA로부터 NASH(비알코올성지방간염) 치료를 위한 패스트트랙(Fast Track) 개발 의약품으로도 지정받아, 개발 단계마다 FDA와 긴밀한 협의 및 전폭적 지원을 받고 있다.
LAPSTriple Agonist는 GLP-1 수용체, 글루카곤 수용체 및 GIP 수용체의 동시 활성화 작용을 하는 삼중작용제로, 다중 약리학적 효과를 바탕으로 과도한 간 담즙산 축적을 감소시키고 간 염증 및 섬유증을 억제해 환자들의 삶의 질을 획기적으로 개선할 수 있을 것으로 기대된다.
한미약품은 원발 경화성 담관염 모델에서 LAPSTriple Agonist의 담즙산 축적 감소, 항염증 및 항섬유화 효과를 확인한 바 있다. 원발 경화성 담관염은 원인 미상의 간내 및 간외 담도 염증과 섬유화로 인해 발생하는 만성 진행성 담즙 정체성 간질환이다.
FDA 및 EMA의 ‘희귀의약품 지정’은 희귀·난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 유럽의 경우 허가신청 비용 감면, 동일계열 제품 중 처음으로 시판허가 승인 시 10년간 독점권 등 다양한 혜택이 부여된다.
