- 혈우병 A 환자 대상 리얼월드 데이터 연구 결과,
디바이스 편의성 고려한 치료 전략 필요한 것으로 나타나
- 혈우병 B 환자의 출혈패턴, 라이프사이클, 약동학적 특성 고려한
‘개별화된 예방요법’으로 최적화된 치료 요법 선택해야
한국화이자제약(대표이사 사장 오동욱)은 11월 26일 웨스틴 조선 호텔에서 혈우병 전문 의료진을 대상으로 한국 혈우병 환자에 맞는 최적의 치료 전략에 대해 공유하는 ‘감사 심포지엄’을 개최했다.
2020년에 4회를 맞이한 ‘감사 심포지엄’은 코로나19 팬데믹 장기화에 따라 온라인과 오프라인을 병행하는 하이브리드 형식으로 진행됐으며, 리얼월드 데이터를 기반으로 한 혈우병 환자의 특성과 환자별 최적화된 혈우병 치료 전략에 대해 논의하는 자리를 마련했다.
심포지엄 연자로 초청된 강동경희대병원 소아청소년과 박영실 교수는 ▲혈우병 A 환자의 치료 만족도와 선호도(Satisfaction and Preference of Hemophilia A Patients for the Treatments)에 대해서 발표했으며, 캐나다 맥마스터 대학(McMaster University) 혈액종양내과 데이비드 마티노(Davide Matino) 교수가 ▲혈우병 B에 대한 새로운 시각: 출혈 예방을 위한 개별화된 치료 전략(New perspectives for haemophilia B: exploring individualised approaches to bleed prevention)에 대해 공유하는 시간을 가졌다.
박영실 교수는 “혈우병 치료에서 높은 치료 만족도는 높은 치료 순응도로 이어지는 중요한 요소로 혈우병 A 환자는 특히 편의성을 중요하게 고려하고 있으며, 사용이 간편한 디바이스를 선호하는 것으로 나타났다”며 “이에 따라 혈우병A 환자의 치료에 있어서 환자들의 편의성을 향상시켜 순응도를 높일 수 있는 치료 전략을 고려해야 한다”고 말했다.
한국화이자제약의 진타Ⓡ 솔로퓨즈(모록토코그알파)는 프리필드 듀얼 챔버 시린지(PDC) 제형으로, 혈우병 A 환자에서의 출혈의 조절 및 예방, 일상 생활 및 수술시 출혈 예방을 위해 승인된 유전자 재조합 혈액응고인자 VIII 제제다. 진타Ⓡ 솔로퓨즈는 기존의 치료제 대비 사용 시간이 절반으로 감소시켰으며 치료 만족도 뿐만 아니라 순응도도 향상시켰다. 실제로 진타Ⓡ 솔로퓨즈 선호도 조사를 실시한 결과, 절반 이상(57.1%) 환자가 쉽고 빠른 준비과정을 이유로 기존 치료보다 진타Ⓡ 솔로퓨즈를 선호하는 것으로 나타났다.
박영실 교수는 “혈우병 치료에서 높은 치료 만족도는 높은 치료 순응도로 이어지는 중요한 요소로 혈우병 A 환자는 특히 편의성을 중요하게 고려하고 있으며, 사용이 간편한 디바이스를 선호하는 것으로 나타났다”며 “이에 따라 혈우병A 환자의 치료에 있어서 환자들의 편의성을 향상시켜 순응도를 높일 수 있는 치료 전략을 고려해야 한다”고 말했다.
뒤이어 데이비드 마티노 교수는 혈우병 B형 환자의 출혈 패턴, 라이프사이클, 약동학적 특성을 기반으로 최적의 치료 및 관리 방안에 대해 발표했다. 특히, 반감기 연장 제제(EHL, Extended Half-Life)에서 다시 표준 반감기 제제(SHL, Standard Half-Life)로 전환한 환자의 케이스에 대해 소개했다. 반감기 연장 제제 사용 시 혈장 내 제9응고인자의 최저치를 적절히 달성하는 것처럼 보이지만, 표준 반감기 제제를 사용하던 환자들이 반감기 연장 제제에 다른 반응을 하는 것으로 보여 새로운 반감기 연장 제제의 효과에 대한 리얼월드 모니터링의 중요성에 대해 강조했다.
마티노 교수는 “올해 세계혈우연맹(WFH)에서 발표한 혈우병 치료 가이드라인 제 3판에서도 혈우병 환자의 출혈패턴, 관절 상태, 약동학, 환자 선호도를 고려한 개인에게 최적화된 맞춤 치료의 중요성을 강조하고 있다2”며 “특히 중증의 혈우병 환자들은 돌발 출혈 예방을 위해 개인의 니즈와 라이프스타일을 고려해 충분한 양의 혈중 응고인자 농도(factor level)을 유지할 것을 권고하고 있다”고 설명했다.
‘베네픽스Ⓡ’는 한국과 일본, 유럽, 호주, 뉴질랜드의 9인자 치료제 시장 내에서 리더 로서 견고한 입지를 유지해오고 있는 최초의 혈우병 B 치료제로, 소아부터 성인까지 효과와 안전성을 모두 입증해왔다. 3000IU/kg을 포함한 고용량 옵션을 기반으로 환자들에게 특성과 상황에 맞는 유연한 용량 선택의 가능성을 제공하고 있다.
한국화이자제약 희귀질환사업부 대표 조연진 상무는 “이번 심포지엄을 통해 변화하고 있는 혈우병 치료의 최신 지견과 환자에게 최적화된 치료 전략에 대해 논의할 수 있는 자리가 마련되어 뜻 깊게 생각한다”며 “화이자는 한국 혈우사회와 함께하는 책임 있는 파트너로서 국내 혈우병 환자들의 삶의 질과 치료성적을 개선시키기 위해 지속적인 노력을 아끼지 않을 것”이라고 전했다.
혈우병에 대하여
혈우병은 유전적 원인으로 응고인자가 결핍돼 지혈이 어려워지는 희귀 출혈질환으로, 결핍된 응고인자에 따라 혈우병A(제8 혈액응고인자 결핍), 혈우병B(제9 혈액응고인자 결핍)로 분류된다.2 혈우병치료는 출혈이 있을 때마다 응고인자를 투여하는 보충요법과 주기적인 투여를 통해 혈중응고인자 활성도를 유지시키는 예방요법이 있으며, 세계보건기구(WHO)와 세계혈우연맹(WFH)은 환자들이 예방요법을 통해 중증출혈과 합병증을 미리 관리하도록 권고하고 있다.,
베네픽스와 진타에 대하여
베네픽스(성분명: 노나코그-알파)는 한국을 포함해 일본, 유럽, 호주, 뉴질랜드에서 시장점유율이 높은(IMS IDM 2018 3Q MAT 기준)혈우병B치료제로6약 20년간 진행된 20개 이상의 임상시험을 통해 효과와 안전성을 확인했다.10 진타솔로퓨즈(성분명: 모록토코그-알파)는 별도의 조립과정이 없이 1분만에 재구성할 수 있는 혈우병A 치료제로, 신생아부터 사용할 수 있다.3,4 베네픽스와 진타는 모두 예방요법 치료에서 출혈관리 효과와 안전성을 확인한바 있다.
제품설명서는 한국화이자제약 홈페이지(www.pfizer.co.kr)에서 확인할 수 있다.
References
1 Di Minno G., et al. Patient satisfaction and acceptability of an on-demand and on-prophylaxis device for factor VIII delivery in patients with hemophilia A. Patient Preference and Adherence 2019;13:233-240
2 WFH Guidelines for the Management of Hemophilia, 3rd edition. Haemophilia. 2020;00:1-158
3 진타솔로퓨즈제품설명서, 최종변경일: 2019.04.17
4 Cimino E, et al. Patient preference and ease of use for different coagulation factor VIII reconstitution device scenarios: a cross-sectional survey in five European countries. Patient Prefer Adherence. 2014;8:1713-1720.
5 Lynn M Malec, et al. Spontaneous Bleeding and Poor Bleeding Response with Extended Half-Life Factor IX Products: A Survey of Select US and Canadian Hemophilia Treatment Centers. Blood (2019) 134 (Supplement_1): 2407. https://doi.org/10.1182/blood-2019-126196
6 IMS Data, 2018 Hemophilia Summary
7 Lambert T, et al. Reformulated Benefix: efficacy and safety in previously treated patients with moderately severe to severe haemophilia B. Haemophilia 2007;13:233–43.
8 Monahan PE, et al. safety and efficacy of investigator-prescribed BeneFIX prophylaxis in children less than 6 years of age with severe Hemophilia B. Hemophilia 2010;16:460-8
9 Morfini M, et al.Factor IX pharmacokinetics: differences between plasma-derived and recombinant products and the clinical and economic implications: a meeting report Hemophilia 2008;14(4): 873-875
10 Benefix Homepage>Clinical History Available at: https://www.pfizerpro.com/product/benefix/hemophilia-b/clinical-history?advert=advert, Last Accessed on 28 July, 2017
11 베네픽스주제품설명서한국화이자제약. 2020.05.26
12 Swiech, K., Picanço-Castro, V., & Covas, D. T. (2017). Production of recombinant coagulation factors: Are humans the best host cells?. Bioengineered, 8(5), 462-470.
13 대한혈액학회혈우병연구회. 혈우병진료매뉴얼 3판. 2017년 5월
14 Berntorp, E., et al. "Modern treatment of haemophilia." Bulletin of the World Health Organization 73.5 (1995): 691.
15 Roth, D. A., et al. Human recombinant factor IX: safety and efficacy studies in hemophilia B patients previously treated with plasma-derived factor IX concentrates (2001). Blood, 98, 3600-3606.
16 Shapiro A et al., The safety and efficacy of recombinant human blood coagulation factor IX in previously untreated patients with severe or moderately severe hemophilia B, Blood (2005) 105: 518-525
17 Recht M, Nemes L, Matysiak M, et al. Clinical evaluation of moroctocog alfa (AF-CC), a new generation of B-domain deleted recombinant factor VIII (BDDrFVIII) for treatment of haemophilia A: demonstration of safety, efficacy, and pharmacokinetic equivalence to full-length recombinant factor VIII, Haemophilia. 2009;15(4):869-880.
18 Windyga J, Rusen L, Gruppo R, et al. BDDrFVIII (Moroctocog alfa [AF-CC]) for surgical haemostasis in patients with haemophilia A: results of a pivotal study, Haemophilia. 2010;16(5):731-739..
