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제약바이오

알프로릭스, B형 혈우병 환자 5년 리얼월드 데이터 확인

알프로릭스 예방요법군에서 3상 임상 연구 결과와 일관된 효과 확인

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* 알프로릭스 예방요법 전환 환자 81% 투여 간격 연장
* 중증 환자와 중등도 환자 모두 연간 출혈량 유의하게 감소



사노피(Sanofi)의 B형 혈우병 치료제 알프로릭스가 5년간의 리얼월드 데이터를 통해 알프로릭스로 예방요법을 시행한 환자들의 출혈 개선, 치료순응도 향상, 투여 용량 감소를 확인했다.

이 연구는 10월 Heamophilia지를 통해 발표되었으며, 미국 6개 혈우병 센터에서 알프로릭스로 예방요법(54명) 혹은 필요 시 투여 요법(10명)으로 6개월 이상 치료받은 B형 혈우병 환자 64명의 후향적 차트 분석을 통해 진행되었다. 연구 목표는 다양한 환자 인구에서의 알프로릭스의 안전성 프로파일, 효과, 투여 간격 연장을 확인하는 것이었다. 64명의 치료 기간 중간값은 2.7년이었다(최소 0.5년, 최대 5년). 연구에 포함된 B형 혈우병 환자들의 44%(28명)는 ‘치료 부담을 덜기 위해’ 알프로릭스로 전환했다고 밝혔다. 이외에 기존 치료의 효과 부족, 정맥주사의 어려움 등을 치료제 전환의 이유로 들었다.


알프로릭스 전환 후 81% 투여 간격 연장, 69.8% 주 1회 투여

기존 치료에서 알프로릭스 예방요법으로 전환한 환자 32명 중 81%(26명)에서 투여 간격이 연장됐다. 연구 시작 전 기존 치료제로 예방요법을 시행한 환자의 53%(17/32명)은 치료제를 주 2회 투여했으나, 연구 마지막 시점에서 알프로릭스로 예방요법을 시행한 69.8%(37/53명)가 주 1회 투여하였고, 20.8%는 2주에 1회 투여했다(11/53명). 연구 시작 시점부터 알프로릭스로 예방요법을 시행한 환자 중 17%(9/53명)는 투여 기간을 연장했으며, 74%(39/53명)는 기존 투여기간을 유지했다.

알프로릭스 예방요법군의 주당 치료제 투여 용량은 기존 치료제와 비교하여 약 50% 감소했다. 기존 치료제 사용군에서 주당 치료제 투여 용량은 116.0IU/kg(90.0, 189.0)이었으며, 알프로릭스 전환 후 첫 투여에서 투여 용량 변화의 중간값(IQR)은 -56.0IU/kg(-112,0, -27.5)로 감소했다. 감소한 투여 용량은 연구 마지막까지 지속됐다.


알프로릭스 예방요법, 리얼 월드에서도 3상 임상 연구와 일관된 낮은 연간출혈률 확인

알프로릭스 전환 후 중증 환자와 중등도 환자 모두 연간 출혈률이 유의하게 감소하여(중증 환자 p=0.046, 중등도 환자 p=0.026), 알프로릭스의 3상 임상 연구인 B-LONG및 Kids B-LONG의 결과와 마찬가지로 일관된 주1회 예방요법의 낮은 연간출혈률을 확인했다.

알프로릭스 투여 전 환자 19명에서 53개의 표적 관절이 관찰되었으나, 연구 종료 시점에서 32%(17/53개)의 표적 관절이 해소되었고, 환자 47%(9/19명)에서 표적 관절이 보고되지 않았다. 알프로릭스로 중증 환자와 중등도 환자에서 복약순응도 또한 대부분 (30명/31명) 증가하거나 유지되었다.

사노피 젠자임의 의학부 디렉터인 조하나 전무는 “이번 연구를 통해 알프로릭스가 실제 임상 환경에서도 B형 혈우병 환자의 출혈을 개선하고, 전반적인 치료제 사용과 투여 횟수를 감소시켜 치료의 편의성을 높였음을 확인할 수 있었다”며, “알프로릭스를 통해 환자의 개별 치료 목적에 맞는 개인 맞춤형 치료를 실현할 수 있을 것으로 기대한다”고 밝혔다.

알프로릭스는 식품의약품안전처에서 2017년 5월 B형 혈우병 환자에서의 ▲ 출혈의 억제 및 예방 ▲수술 전후 관리 (외과적 수술 시 출혈억제 및 예방) ▲출혈의 빈도 감소 및 예방을 위한 일상적 예방요법을 위한 치료제로 국내 시판 허가를 받았다. 올해 3월 사노피-아벤티스 코리아의 스페셜티 케어 사업부인 사노피 젠자임 희귀혈액질환사업부를 통해 국내에 출시되었다. 


알프로릭스® (성분명: 혈액응고인자IX-Fc융합단백(rFIXFc), 에프트레노나코그-알파(유전자재조합))에 대하여

알프로릭스®는 혈액응고인자 9인자 반감기 연장 유전자 재조합 B형 혈우병 치료제다. Fc융합단백 기술로 혈액응고인자 9인자의 반감기를 연장했다. 

2014년 FDA 로부터 시판 승인을 받고 2017년 5월 25일 식품의약품안전처로부터 B형 혈우병 환자에서의 ▲ 출혈의 억제 및 예방 ▲수술 전후 관리 (외과적 수술 시 출혈억제 및 예방) ▲출혈의 빈도 감소 및 예방을 위한 일상적 예방요법을 위한 치료제로 국내 시판 허가를 받았다.



혈우병에 대하여

혈우병은 혈액응고인자의 결핍으로 인한 출혈성 질환이며, 응고인자 활성도에 따라 중증(<1%), 중등증(1~5%), 경증(>5%)으로 분류한다. 2019년 기준 국내 혈우병 환자는 2,509명으로, 혈액응고인자 8인자가 결핍된 A형 혈우병 환자가 1,746명(69.6%)으로 가장 많으며, 혈액응고인자 9인자가 결핍된 B형 혈우병 환자는 434명(17.3%)이다. 혈우병 환자들에게 가장 많이 발생하는 합병증은 관절병증으로 국내 A형 혈우병 환자의 56.1%, B형 혈우병 환자의 35.9%가 혈우병성 관절병증을 갖고 있다. 세계혈우연맹은 혈우병성 관절병증을 막기 위한 예방적 치료를 추천하고 있다.


About Sanofi

사노피는 인류가 당면한 건강 문제 해결에 집중하는 글로벌 바이오 제약기업으로, 질병을 예방하는 백신과 통증 및 고통을 경감시키는 혁신적인 의약품을 제공하고 있다. 또한, 소수의 희귀질환 환자뿐만 아니라 수백만의 만성질환 환자 모두를 위해 일하고 있다.

전세계 100개국 10만여 직원과 함께 사노피는 과학적 혁신을 헬스케어 솔루션으로 구현하고 있다. 보다 자세한 정보는 www.sanofi.co.kr에서 확인할 수 있다.


 References
 1 Shapiro A, et al. Real-world data demonstrate improved bleed control and extended dosing intervals for patients with haemophilia B after switching to recombinant factor IX Fc fusion protein (rFIXFc) for up to 5 years. Haemophilia. 2020;00:1–9.
2 식품의약품안전처, 알프로릭스허가사항
3 FDA. Alprolix package insert
4 박영실. 혈우병약물치료의최신지견. J Korean Med Assoc 2009; 52(12): 1201-1206
5 한국혈우재단. 혈우재단백서 2019


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