90% 환자에서 100% 연골재생 및 5년까지 재생연골 유지 장기 효과 확인
카티라이프 치료 1년 후 90% 환자에서 연골 100% 재생효과 입증,
치료 후 5년까지 유의미한 연골재생 및 증상 개선의 장기 효과 입증
1:1 환자맞춤형 세포치료제로 20~30분 짧은 이식수술,
기존 세포치료 옵션 대비 절반 수준인 6주 가량 재활 후
일상 복귀 가능한 가장 진일보한 세포 치료옵션으로 주목
㈜바이오솔루션(대표 장송선)은 1:1 환자 맞춤형 세포치료제 카티라이프®(성분명: 바솔자가연골유래연골세포)의 연골재생 효과와 안전성을 입증한 국내 주요 임상 및 5년 장기 추적 관찰 연구 결과가, 11월 8일 온∙오프라인 동시 진행된 대한정형외과학회 분과 대한운동계줄기세포재생의학회 제13회 추계학술대회에서 발표됐다고 밝혔다.
이번 발표는 추계학술대회 런천 심포지엄에서 카티라이프 임상연구를 주도한 윤경호 교수(경희대학교병원 정형외과)의 카티라이프의 연골재생 효과를 입증한 국내 임상(1상•2상) 연구 결과 등 소개로 이루어졌다. 윤 교수는 해당 연구로 지난 10월 열린 대한정형외과학회 추계학술대회에서 최우수논문상에 해당하는 학술본상(임상)을 수상한 바 있다.
먼저 발표된 국내 임상 결과는 관절 연골이 손상된 환자를 대상으로 카티라이프 수술 후 장기(1년, 2년 및 5년) 추적 관찰한 국내 1상 연구 결과로, MRI를 통해 연골의 구조적 재생에 대해 평가하는 MOCART 점수* 및 모든 임상 점수에서 통계적으로 유의한 개선 효과를 입증했다. MOCART 점수의 유의한 개선은 모든 3차례의 추적 관찰에서 나타났으며, 임상 점수와 유사하게 수술 직후부터 5년 사이의 MOCART 점수는 28.33에서 83.33으로 유의미하게 증가했다. 특히 추적 연구 결과, 치료 후 5년까지 재생 연골이 유의미하게 유지되는 장기 효과를 입증했다.
*MOCART 점수: MRI를 바탕으로 구조적 재생과 관련된 9가지 항목(결손부위 채워짐 정도, 주변조직과 연결성, 재생조직 표면, 구조, 신호강도, 연골하골 상태, 활막염 등)에 대해 평가하는 방법
이어 소개된 국내 2상 연구는 ICRS Grade* 3 또는 4등급의 중증 연골손상 환자를 시험군과 대조군(미세천공술)으로 나누어 비교한 임상으로, 카티라이프 이식 후 24주, 48주째에 대조군 대비 우월한 연골 결손 부위의 구조적 재생효과 및 증상 개선효과가 입증됐다. 특히 카티라이프 치료 후 1년 째(48주) 시점에 90%의 환자에서 연골이 100% 재생됐다. 해당 연구 결과는 국제연골재생학회(ICRS)의 공식 학회지 ‘Cartilage’에 게재돼 카티라이프의 연골재생 유효성 및 안전성을 공식적으로 입증 받은 바 있다.
*ICRS Grade: 국제 International Cartilage Regeneration & Joint Preservation Society(ICRS) 협회에서 규정한 연골 손상 등급으로 연골 손상 정도에 따라 0~4단계로 구분
현재 카티라이프는 국내 3상 임상 연구가 진행 중이며, 국내 17개 대학병원에서 104명의 대상자를 모집해 오는 2023년까지 완료 할 계획이다. 미FDA 2상 임상 시험도 50명의 대상자를 모집 중에 있다.
윤경호 교수는 “카티라이프는 환자 맞춤형 연골재생세포치료제로, 연골손상 및 골관절염 환자들의 근본적인 통증 문제를 해결할 ‘연골재생’ 효과와 안전성을 장기적으로 입증한 진일보한 세포치료 옵션이다. 추가적으로 임상을 진행하고 있는 만큼 현재 입증된 5년 장기효과를 넘어 향후 10년 등 추적 연구에서도 유의미한 결과를 입증할 수 있을 것으로 기대된다”며, “뛰어난 연골재생 효과와 더불어 짧은 수술 시간 및 빠른 회복 등도 의미 있다. 환자의 갈비뼈인 늑연골에서 간단히 세포 채취 후 약 4~7주의 배양기간을 거쳐 구슬 형태의 연골 세포조직이 담긴 치료제를 무릎 연골 결손 부위에 그대로 이식만 하면 된다. 이식 약 15분 후면 세포끼리 단단히 굳어 기능적인 연골층을 형성해 수술시간도 약 20~30분 정도로 짧고 6주 가량의 재활기간을 거치면 일상으로 복귀할 수 있는 특징도 있다”고 설명했다.
한편, 카티라이프(개발 : ㈜바이오솔루션 / 판매 : 한국먼디파마(유))는 2017년 보건복지부로부터 의약품 분야의 보건신기술(NET)로 인증받은 이래, 2019년 4월 식품의약품안전처로부터 무릎 연골결손(ICRS grade 3 또는 4, 결손면적 2 내지 10 cm2)의 치료제로 허가를 받았다. (국내 임상 3상 수행 조건부 허가)
카티라이프® 국내임상 1상•2상에 대하여
카티라이프 1상 임상시험은 관절연골이 손상된 환자 6명을 대상으로 카티라이프 수술후 8, 24, 48주동안 추적관찰하며 안전성을 평가한 단일기관(Single-center), 공개(Open-label) 임상시험이다.
임상시험의 1차 평가변수는 안전성, 2차 평가변수는 유효성(IKDC, X-ray)이었다. 평가결과, 카티라이프에 대한 안전성을 확인했다. 추가적인 장기추적(1, 2, 5년) 결과, 기준치 대비 MOCART score 및 모든 임상점수는 수술후 1년과 5년 사이에 유의하게 개선된 것으로 나타났다. MOCART 점수의 유의한 개선은 모든 3차례의 추적관찰에서 나타났으며, 임상점수와 유사하게 수술 직후부터 5년 사이의 MOCART 점수*는 28.33에서 83.33으로 의미있게 증가했다.
카티라이프 2상 임상시험은 ICRS Grade 3 or 4등급환자로 제기능을 하지 못하는 실활연골조직을변연절제술로 정리한 환자중 결손면적이 2.0~5.4cm2인 환자를 시험군(연골결손용적 1 cm3 당 카티라이프 1시린지이식, 20명)과 대조군(미세천공술, 10명)으로 나누어 카티라이프의 유효성 및 안전성을 비교한 다기관(Multi-center), 활성대조군(Active-controlled), 공개(Open-label) 임상시험이다.
임상시험의 1차 유효성 평가변수로 MRI를 기반으로한 MOCART score가 사용됐으며, 2차 유효성평가변수로 증상 및 기능에 대한 주관적 설문조사를 실시했다.
임상결과, 이식후 24주, 48주째 대조군대비 우월한 연골결손부위의 구조적 재생효과 및 증상개선효과가 확인됐다. (48주째 90% 환자에서 100% 연골채워짐 확인) MOCART Score에서 대조군대비 유의미한 효과를 확인했다. 시험군환자 20명의 MOCART Score가 43.00±13.12이었으며 대조군은 24.75±19.74를 기록했다. P-value 0.0052로 통계적 유의성도 확보했다.
