핵심 원천기술 EXPLORⓇ,
치료용 단백질의 타겟 세포 내 효능을 높이는 비결은
'광가역적 단백질 모듈'을 이용한 엑소좀 내 탑재
최철희 대표,
“독보적인 핵심 플랫폼 기술의 글로벌 사업화를 위한 확고한 기반을 마련하여 그 의미와 가치 커”
㈜일리아스바이오로직스(이하 ‘일리아스’)는 엑소좀 기반 치료제에 대한 핵심 원천기술인 EXPLORⓇ (Exosome engineering for Protein Loading via Optically Reversible protein-protein interaction)에 대해 미국 현지 시각 기준 7월 7일 미국 특허를 등록했다고 8일 밝혔다.
이번 특허 등록이 결정된 EXPLORⓇ 기술은 이미 2017년 5월 한국(KR 10-1733971)에서도 등록된 것으로, 이번에 등록된 미국 외에도 해외 7개국에 현재 출원 중에 있다.
일리아스의 핵심 원천기술인 EXPLORⓇ는 고분자 물질인 치료용 목적 단백질(cargo)을 광가역적 결합 단백질 모듈을 통해 엑소좀 내부에 탑재하는 독보적 기술이다. 일부 치료용 단백질은 세포 바깥이 아닌 세포 안에 전달되어 작용하여야 비로소 약물의 효능을 낼 수 있지만, 분자량이 크기때문에 기존 기술로는 세포 내 전달이 불가능하였다. EXPLORⓇ는 바로 이를 가능케 함으로써 치료용 목적 단백질의 약물 효능을 높인다는 것이 가장 큰 차별점이다.
특히 EXPLORⓇ는 치료용 단백질을 결합 모듈로부터 해리(disassociate)시켜, 치료용 단백질이 엑소좀 막에 고정되지 않고 프리폼(free form; 자유로운 형태)으로 탑재된다. 이 덕분에 치료용 단백질이 세포 내에서 자유롭게 기능하여 약리 효능을 더욱 높일 수 있다. 이는 EXPLORⓇ가 ‘광가역적’ 모듈이기에 가능한 것으로, 치료용 단백질과 결합 모듈이 광원 존재 하에서는 붙었다가 광원이 사라지면 떨어지기 때문이다.
일리아스는 EXPLORⓇ의 이번 미국 특허등록을 통해 이미 한국에서 확보한 원천기술의 특허권리 뿐 아니라 개발중인 다양한 치료용 단백질까지 추가 포함하는 넓은 권리를 확보하게 되었다. 이로써 일리아스는 개발 파이프라인 특허권리의 안정적 확보를 기반으로 치료제 상용화에 더욱 매진할 수 있게 되었다. 일리아스와 같은 기술기반 바이오기업의 경우 글로벌 기술이전을 목표로 하기에 미국 특허등록이 특히 중요한데, 이는 특허권 유무와 권리 범위에 따라 기술가치가 달라지기 때문이다. 최근 일리아스는 해당 기술로 제작된 치료용 엑소좀을 이용하여 다양한 염증성질환 모델에서 치료 효능을 검증하여 각종 학회에서 발표하였으며, 그 중 일부 연구결과는 저명한 국제학술지에 논문 등재된 바 있다.
최철희 일리아스바이오로직스 대표는 “이번 원천 기술 EXPLORⓇ의 미국 특허 등록은 최근 해당 기술로 제작된 엑소좀으로 패혈증 동물모델 내 치료 효과를 보여준 논문의 사이언스 어드밴시스 (Science Advances) 등재에 이은 또 한 번의 쾌거”라며, “이는 EXPLORⓇ의 신규성을 인정받는 것은 물론, 치료제로서 실용적 활용 가능성을 확보한 것으로, 이번 특허등록은 우리 회사의 독보적 원천기술을 세계시장에서 사업화 할 수 있는 더욱 확고한 기반을 마련하였다는 점에서 그 의미와 가치가 매우 크다”고 전했다.
한편, 일리아스바이오로직스는 세포 유래 나노입자인 엑소좀(exosome)에 고분자 치료물질 탑재가 가능한 독창적인 플랫폼 기술을 기반으로 2015년 설립되었으며, 다양한 염증성질환, 희귀질환, 악성 종양 치료제 파이프라인을 보유하고 있다. 일리아스는 공격적인 글로벌 진출을 위해 연초 글로벌 제약사 및 미국 FDA 경력을 보유한 부사장급의 핵심 임원들을 영입하고, 주요 파이프라인인 패혈증 동물모델 내 치료 효능을 ‘사이언스 어드밴시스(Science Advances, IF 12.8)’에 발표하는 등 엑소좀 기반 치료제 분야의 글로벌 선두주자로 빠르게 성장하고 있다.
엑소좀이란
엑소좀은 세포가 만들어내는 50-150 나노미터 (10억분의 1 미터)크기의 세포외소포체(extracellular vesicle)로서 세포들간의 정보교환에 이용되며 세포에 의해서 자체적으로 만들어지기 때문에 기존의 합성 의약품이나 합성 나노입자와 달리 높은 생체적합성과 체내 안정성을 가진다. 이 때문에 엑소좀의 새로운 의약품 전달체로서의 가능성이 크게 부각되고 있으며, 최근에는 다국적 제약사 Takeda와 Eli Lilly가 초기단계 엑소좀 기술 회사와 각각 9,000억원, 1.4조원대 공동연구 계약을 체결하는 등 엑소좀을 활용한 신약개발 열기도 높아지고 있다.
