보건복지부(장관 권덕철), 식품의약품안전처(처장 김강립)는 12월 8일(수) 서울대병원(책임자 : 소아청소년과 강형진 교수)이 신청한 임상연구 계획*이 「첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법령」(이하 ‘첨단재생바이오법’)의 시행(2020.9월) 이후 첫 고위험 첨단재생의료 임상연구로 승인되었다고 밝혔다.
* 재발성 또는 불응성 CD19 양성 B세포 급성 림프모구 백혈병인 소아 및 청소년 대상 병원 생산 CD19 키메라 항원수용체 T세포(SNUH-CD19-CAR-T)의 제 1b상 임상연구
** CAR-T(Chimeric Antigen Receptor-T cell) : 면역세포(T세포)의 수용체 부위와 암세포 표면의 특징적인 항원 인식 부위를 융합한 유전자를 환자의 T세포에 도입한 것으로, 암세포의 표면 항원을 특이적으로 인지해 공격하는 기능을 갖는 세포
이번 건은 ‘사람의 생명 및 건강에 미치는 영향이 불확실하거나 그 위험도가 큰 임상연구’(첨단재생바이오법 제2조 제3호 가목, 이하 ‘고위험 임상연구’)로, 고위험 임상연구*의 경우 이전의 치료와는 다른 획기적인 방법으로 희귀난치질환자들의 치료 등이 가능하나 위험도가 높은 만큼 안전성과 유효성에 대한 세밀한 심사가 요구되었다.
* 고위험 임상연구의 경우, 임상연구 계획 등에 대하여 첨단재생바이오법 상 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 심의를 거쳐 식품의약품안전처 승인을 받은 후 연구 실시 가능
첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회(이하 ‘심의위원회’)와 식품의약품안전처는 해당 건이 1호 고위험 임상연구인 점을 고려하여 제출받은 임상연구계획 등 관련 자료를 토대로 연구실시역량, 연구 대상 보호 여부, 안전성과 유효성 등을 철저히 검증하였고, 첨단재생바이오법에 따라 심의위원회 의결 및 식품의약품안전처 승인을 완료*하였다.
* 서울대학교 병원에서 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 사무국으로 임상연구계획 신청(’21.4.30) → 심의위원회 적합 의결(5.27) → 식품의약품안전처로 자료 송부(6.15) → 식품의약품안전처 최종 승인(12.8)
이번에 승인된 임상연구는 CAR-T를 사용한 소아청소년 급성 림프모구백혈병* 환자의 치료가 목적이다.
* 급성림프모구백혈병 : 백혈구 중 림프구 계열의 세포가 악성으로 증식하는 질환으로 소아 백혈병의 약 80%를 차지
소아청소년 급성림프모구백혈병 환자들은 그동안 항암화학요법* 등의 치료를 받아왔으나, 재발성·불응성 환자의 경우 기존 치료로는 백혈병 세포가 감소하지 않아 백혈병 치료에 한계가 있었다.
* 과도하게 빠른 속도로 증식하는 세포를 공격하는 원리로, 빠르게 증식하는 암세포뿐만 아니라 기존의 증식 세포(골수, 점막, 머리카락 등)도 동시 공격
CAR-T를 사용한 치료는 암세포만을 정확히 표적으로 삼으면서 체내 정상 세포 손상을 최소화하여 치료의 효과도 높이며, 기존 치료의 부작용도 최소화할 것으로 기대된다.
보건복지부 김영학 재생의료정책과장은 “이번 고위험 임상연구 1호 승인 이후 다양한 희귀난치질환에 대한 임상연구를 통해 희귀난치질환자들의 치료 기회를 제고하고, 임상연구 결과를 토대로 추후 많은 환자들에게 제공될 수 있는 치료제가 개발되기를 기대한다”라고 하며, “정부도 임상연구계획 심의 등 법령에서 요구되는 안전성, 유효성 등을 철저히 검증하면서 관련 절차를 신속하게 진행하여 희귀난치질환자들의 치료 접근성을 높이고, 임상연구비 지원사업·범부처 재생의료기술개발사업 등 관련 사업을 통해 재생의료 분야의 진흥에 최선을 다하겠다“라고 밝혔다.
참고1 관련 법령
□ ｢첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률｣
제2조(정의) 이 법에서 사용하는 용어의 뜻은 다음과 같다.
3. “첨단재생의료 임상연구”란 환자의 삶의 질 향상 및 질병 치료 기회 확대를 목적으로 사람을 대상으로 첨단재생의료에 관하여 실시하는 연구로서 다음 각 목의 구분에 따라 대통령령으로 정하는 연구를 말한다.
가. 사람의 생명 및 건강에 미치는 영향이 불확실하거나 그 위험도가 큰 임상연구
나. 사람의 생명 및 건강에 부정적인 영향을 미칠 우려가 있어 상당한 주의를 요하는 임상연구
제12조(첨단재생의료 연구계획에 대한 심의 및 승인) ① 재생의료기관이 첨단재생의료 임상연구를 하기 위해서는 대통령령으로 정하는 바에 따라 연구에 관한 실시계획(이하 “첨단재생의료 연구계획”이라 한다)을 작성하여 제13조제1항에 따른 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회(이하 “심의위원회”라 한다)의 심의를 받아야 한다.
③ 제1항 및 제2항에도 불구하고 제2조제3호가목에 해당하는 첨단재생의료 임상연구를 하기 위해서는 제1항에 따른 심의위원회의 심의를 거쳐 식품의약품안전처장의 승인을 받아야 한다. 이 경우 현재 이용가능한 치료법이 없거나 다른 치료법과 비교하여 현저히 효과가 우수할 것으로 예측되는 치료법에 해당하는지를 고려하여야 한다.
제14조(심의위원회의 운영) ① 심의위원회는 다음 각 호의 사항을 심의ㆍ의결한다.
1. 첨단재생의료 연구계획의 적합여부
2. 첨단재생의료 임상연구 후 제21조에 따른 장기추적조사의 실시여부
3. 그 밖에 대통령령으로 정하는 사항
② 심의위원회는 제1항제1호의 첨단재생의료 연구계획의 적합여부에 관하여 심의하는 경우에는 다음 각 호의 사항을 고려하여야 한다.
1. 연구의 과학적ㆍ윤리적 타당성, 시급성 및 필요성
2. 연구대상자의 선정 및 그 수와 연구기간의 적정성
3. 연구대상자에 대한 안전성 확보 대책의 적절성
4. 그 밖에 대통령령으로 정하는 사항
참고2 CAR-T 세포(Chimeric antigen receptor-modified T cells)
○ CAR-T 세포란?
T세포 수용체와 암세포 표면의 특징적인 항원 인식 부위를 융합한 유전자를 환자의 T세포에 유전자를 도입한 후 암세포의 표면 항원을 특이적으로 인지하여 공격하도록 하는 기능을 부여한 세포
○ CAR-T 의 제조 및 투여과정
- 1단계 : single chain Fv(scFv) 전이 유전자 포함된 벡터 제조
- 2단계 : T 세포에 벡터 도입
- 3단계 : 키메릭 항원 수용체 유전자 도입된 T 세포 증식 및 투여
[자료 도표 그림 식품의약품 안전처 제공]
