* 뉴로나타-알주(자가골수유래중간엽줄기세포)

* 제품 개요(희귀의약품)

ㅇ 제품명 : 뉴로나타-알 주(자가골수유래 중간엽줄기세포)

ㅇ 제조사 : 코아스템(주)

ㅇ 효능효과 : 리루졸과 병용하여 근위축성측삭경화증 환자에서 질환 진행속도 완화

ㅇ 용법용량 : kg 당 1X10⁶ 세포를 요추뼈 2, 3번 사이 뇌척수강 내로 4주 간격으로 2회 투여 

ㅇ 치료적 탐색 임상시험 : 시험군(33명,  리루졸과 뉴로나타-알주 병용)과 대조군(31명,  리루졸 단독)과의 4개월째 기능평가점수 변화량 비교

* 기능평가점수(ALSFRS-R) 변화량 : 시험군 -1.69, 대조군 –4.66

* ALSFRS-R(ALS functional rating scale-revised) : 신체적 기능(구기능,  소근육운동기능, 대근육운동기능,  호흡기능 등 4개 분류 12개 항목) 평가,  0(중증)~48(정상)

ㅇ 의의 : 적절한 치료방법이 적은 희귀질환인 루게릭병 환자에게 새로운 치료기회를 제공

* 루게릭병 환자 매년 10만 명당 1~2명 발생, 현재 국내 환자 약 2500명 내외 추정

* 참고사항

ㅇ 희귀의약품 지정(2013.12.31.)

ㅇ 해외 임상시험 진행

- 국제임상시험데이타베이스(www.clinicaltrials.gov)에 따르면 줄기세포를 이용한 루게릭병 환자 대상 임상시험은 미국 등에서 총 19건이 진행되고 있으며, 그 중 골수유래 중간엽줄기세포는 11건임.

* 총 19건 중 현재 임상 2상 진행 중인 것은 3건(미국2건,  인도1건)

* 희귀의약품 지정 및 허가

ㅇ 희귀의약품 지정제도

- 적용대상이 드물고 적절한 치료방법이나 의약품이 개발되지 않은 질환에 사용하는 의약품을 “희귀의약품”으로 지정하여 신속 허가 및 공급하는 제도임

* 희귀의약품의 경우 신속심사 대상, 허가신청수수료 50% 감면혜택

ㅇ 지정 요건(식약처 고시, ‘희귀의약품 지정에 관한 규정’)

- 국내 환자수(유병인구) 20,000명 이하인 질환에 사용되는 의약품

- 적절한 치료방법과 의약품이 개발되지 않는 질환에 사용하거나 기존 대체의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품

- 총 수입실적 150만불 이하,    총 생산실적  1 5억  이하인  의약품.  단,   환자수(유병인구)가  500명  이하인  경우  총 수입실적  500만불 이하,   총 생산실적  50억원  이하

ㅇ 희귀의약품 허가(식약처 고시, ‘생물학적제제 등의 품목허가·심사 규정’)

- 희귀의약품의  경우  동 의약품의 특성에 적합한 치료적 확증 임상시험자료를  제출하는  것을  조건으로  하여  탐색적 임상시험자료를 치료적  확증임상시험자료로  갈음할 수 있다.

< 임상시험실시 단계에 따른 분류 >

* 줄기세포치료제 품목허가 현황(‘14.7월 현재)

1) 국내 허가 현황

2) 국내 허가 품목 리스트

3) 해외 줄기세포치료제 허가 현황