Inference는 시험을 통해 어떤 결론을 얻고자 하는가에 대한 추론으로 local inference와 global inference로 구분된다. Local inference는 시험이 진행되는 기관의 특성이 반영되기 때문에 일반 대중에게 적용할 수 없다. 반면 global inference는 해당 질환을 가진 모든 인구집단에 적용되는 결론을 도출하는 것이지만 현실적으로 가능성이 적다. 이에 가능한 한 global inference에 적합하도록 다기관 연구를 설계하는 것이 중요하다.

무작위 배정(randomization)은 편향(bias)을 줄이고 통계적인 확률 이론을 사용할 수 있으며, 각 군의 피험자 수가 동일할 때 통계적 검정력이 높다. 단순(simple) 무작위 배정, 순열화 블록(permuted-block) 무작위 배정, 조정(adaptive) 무작위 배정을 통해 환자 배정이 가능하며 이 중 순열화 블록 무작위 배정이 무작위 배정의 의의에 가장 적합하고 통계적 검정력을 최대화할 수 있으므로 실제 임상에서 많이 사용된다.

맹검(blind) 방법도 몇 가지로 분류할 수 있다. 일반적으로 피험자만 모르는 경우라면 단일맹검, 피험자와 의료진이 모를 경우 이중맹검, 피험자, 의료진 그리고 임상시험에 관계하는 측정자가 모르게 하는 경우 삼중맹검이다.

임상시험에서 사용하는 비교의 형태는 비열등성, 동등성, 우월성 등으로 나뉜다. 변수로는 연속형, 이항(다항), 생존분석 등이 있다. 임상시험의 endpoint는 일차와 이차로 구분되며, 가장 관심이 가는 항목을 일차로 규정하고 그 외 약물의 특성을 보여줄 수 있는 부가적인 항목을 이차에 포함시킨다. 임상시험계획의 위배와 관련하여 환자를 분석하는 방법은 ITT(intention-to-treat) 분석과 PP(per-protocol) 분석이 있다. ITT는 실제 받은 치료와 상관없이 처음 배정된 집단에 근거하여 분석하는 방법으로 편향을 줄일 수 있는 장점이 있다. 반면, PP는 임상시험계획에 따라 임상시험을 성공적으로 마친 환자만 분석하는 방법이므로 순수한 치료 효과를 확인할 수 있다. 따라서, 일반적인 경우 이 두 분석을 동시에 보고하여 객관적인 자료를 제시한다. 또한, 임상시험을 진행하게 되면 변동(variation)이 생기는데 분석 과정에서 피험자간, 병원간의 변동을 보수적인 관점에서 판단해야 하며 특히 다기관 연구에서 이러한 변동의 고려가 중요하다.

향후 다기관 연구를 계획할 때 피험자의 자격기준, 시험의 설계와 절차, 피험자 배정방법, 맹검, 결과, 통계 분석 등의 항목을 설정 근거와 함께 제시함으로써 높은 수준의 타당한 연구가 진행 가능할 것이라고 기대된다.