유전공학으로 제작한 면역 독소로 B세포암 치료에 관한 연구 결과가 나왔다.
B 세포 악성 종양이라른 혈액암을 가진 환자 대부분은 CD22와 CD19라는 백혈병과 림프종 표면위에 두 개의 "지문"을 가지고 있다고 Daniel Vallera가 설명했다. 약물을 개발하기 위해 Vallera와 동료 연구진은 각각 CD19와 CD22에 선택적으로 결합하는 두 개의 항체 분절을 선별하였다. 그들은 유전 공학을 사용하여 이 두 개의 항체를 박테리아 디프테리아 독소인 강력한 독소에 부착시켰다. 항체가 암 세포 위의 두 개의 표적에 결합하면 약물은 세포에 진입하고 독소는 세포를 사멸시킨다.
Vallera, 미네소타 대학의 조교수이자 종양학자인 Veronika Bachanova 박사와 동료 연구진은 25명의 환자를 이번 시험에서 조사하였다. 환자는 화학 요법에 효과가 없는 B급성 림프구성 백혈병, 만성 림프구성 백혈병, 또는 비호지킨 림프종을 가지고 있으며 2~5번의 사전 치료를 받았으며 그들 중 8명은 골수 이식에 실패한 경험이 있었다. 모든 환자의 종양은 CD19/CD22 단백질을 가지고 있음을 확인하였다. 복용량 연구에서 모든 환자는 단일 주기의 다양한 용량의 면역 독소 치료를 받았다.
10명의 평가 가능한 환자 중 2명은 내구성 목표 반응을 보였다. 그들 중 한 명은 두 주기의 치료 후에 종양이 완벽하게 퇴행하였다. 최대 허용 용량은 이르지 못했지만 임상 반응은 4번의 주입에서 킬로그램당 40~80마이크로그램 사이에 나타났다.
인터뷰에서 Vallera는 다음과 같이 말했다. "이번 임상 1상 시험에서 생물학적 활성을 보이는 안전한 용량을 확인하였다. 10명의 평가 가능한 환자 중에 2명이 효과가 있었다. 우리는 이 약물로 임상 2상을 계획하고 있다." "좀 더 많은 주기로 치료를 한다면 약물 반응율을 극적으로 향상시킬 수 있을 것이다. 약물이 우리 환자 중 한 명에서 암을 완전히 제거할 정도로 효과적이라는 것이 놀라웠다. 게다가 우리는 환자가 박테리아 독소에 대항하는 항체를 만들어 우리가 개발한 약물을 거부할 것이라고 예상했다. 놀랍게도 이 약물은 이번 환자의 70%에 해당하는 대부분에서 거부 반응을 일으키지 않았다. 우리는 더 많은 환자에서 왜 이 약물에 대한 중화 항체를 생산하지 않았는지를 이해할 필요가 있다. 그러나 우리는 또한 면역반응이 적은 형태의 독소를 차세대 약물로 개발하고 있다."
Vallera는 덧붙여 말했다. "우리가 개발한 약물의 또 다른 중요한 점은 자체 개발한 것이기 때문에 상업화를 위한 파트너가 필요없다는 것이다. 이 약물은 암으로 사랑하는 사람을 잃었던 사람을 포함한 개인 기부금을 통해 주로 지원 받았다."
