· 제24차 유럽혈액학회에서 한국 포함 5개국 골수증식종양 환자 설문 결과 발표
· 골수증식종양 환자, 이미 질환으로 인한 증상 겪으면서도 원인 몰라
· 인해 삶의 질 떨어지고 불안과 걱정 등 심리적 부담 호소
한국노바티스(대표 조쉬 베누고팔)는 지난 6월 13일 ~16일 24차 네덜란드 암스테르담에서 열린 유럽혈액학회(EHA)에서 골수증식종양 (MPN, myeloproliferative neoplasm) 환자 및 의료진 대상 LANDMARK설문 결과를 발표했다고 밝혔다. 이에 따르면, 환자들은 이미 질환으로 인한 증상을 경험하고 있는 상태에서도 그 증상이 질환에서 기인한 것임을 인지하지 못하고 있었으며, 이로 인한 삶의 질 하락 및 심리적 부담을 호소했다.
이번 환자 설문결과는 대한민국, 중국, 터키, 러시아, 타이완 등 5개국 환자 506명(MF[1]: n=147; PV[2]: n=168; ET[3]: n=191)을 대상으로 골수증식종양 증상 및 치료 목표, 질병관리 인식실태 등에 대해 조사한 내용을 담고 있다.[i]
조사결과에 따르면, 설문 참여 환자 중 83%는 골수증식종양을 진단 받기 길게는 약 1년 전부터 이미 질환으로 인한 증상을 겪고 있었으며, 상당수의 환자는 그 원인을 모르고 있었던 것으로 나타났다. 일례로, ‘지침/피로감’은 환자들이 의료진에게 가장 흔하게 호소했던 증상(MF 69%, PV 40%, ET 54%) 중 하나였으나, 그 중 일부 환자들(MF 18%, PV 25%, ET 18%)만 ‘지침/피로감’이 골수증식종양의 증상임을 알고 있었다.1
또한 환자 82%는 골수증식종양 증상으로 인해 삶의 질이 떨어졌다고 응답했으며, 절반 이상의 환자들(MF 78%, PV 59%, ET 57%)이 질병으로 인한 자신들의 상태를 불안해하거나 걱정하는 등 상당한 심리적 부담을 호소했다.1
골수증식종양은 조혈모세포 돌연변이에 의해 골수 내 혈액 세포들의 비정상적인 증식으로 유발되는 혈액암으로, 골수섬유증, 진성적혈구증가증, 본태성혈소판증가증 등이 이에 포함된다. 주요 합병증은 혈관합병증이며 이에 대한 위험을 낮추기 위한 지속적인 치료와 관리가 필요하다.[ii] 그러나 발병 초기에는 특이 증상이 없거나[iii], 증상이 나타날 경우 복부 불편감, 피로감, 조기포만감, 비활동성, 집중력 저하, 야간 발한, 가려움, 뼈 통증, 발열, 체중감소 등 다양한 형태로 드러난다. [iv]
국내에서 이 조사에 참여한 분당서울대병원 혈액종양내과 방수미교수는 “이번 설문은 골수증식종양 증상에 대한 환자들의 이해도가 부족하다는 점을 보여준다. 환자들의 이해를 높일 수 있도록 골수증식종양 증상 평가에 대한 표준화가 필요하다”고 말했다. 더불어, “특히, 골수증식종양 중 상대적으로 증상이 가볍게 여겨지는 진성적혈구증가증 환자에서도 증상으로 인한 심리적 부담이 확인되었다”며 “향후 진성적혈구증가증 환자 진료 시에도 보다 적극적인 증상 모니터링이 필요할 것”이라고 의견을 밝혔다.
진성적혈구증가증은 골수에서 적혈구를 과잉 생성하는 혈액암이다. 과잉 생산된 적혈구가 혈관 내 순환하게 되면 혈액 농도가 짙어지고 이로 인해 혈전, 뇌졸중 및 심장마비와 같은 심각한 심혈관 합병증이 유발될 수 있다. 7
한편 자카비는 2011년 미 FDA와 2013년 국내 최초로 골수섬유증 치료제로 승인 받은 JAK2 억제제다. [v] 이후 RESPONSE 연구를 통해 하이드록시우레아에 내성 또는 불내성을 보이는 진성적혈구증가증 환자에서 기존 지지요법과 비교하여 효능과 안전성 프로파일을 확인해[vi] 2016년 진성적혈구증가증 치료제로도 국내 승인 받았다.5
진성적혈구증가증(Polycythemia Vera)과 골수섬유증(Myelofibrosis)과 대하여
진성적혈구증가증(PV)은 골수에서 지나치게 많은 적혈구를 생성하는 질환을 말한다. 적혈구가 골수에서 과생산 되면 이것이 혈관 내에 순환하는 적혈구의 수를 증가시켜 혈액의 농도가 짙어지고 혈액 양이 증가하게 된다. 점성도가 높아진 혈액은 작은 혈관에서 잘 흐르지 못해 다양한 증상이 나타난다. 적혈구증가증이 심한 경우 어지럼증, 이명, 두통, 시력 감퇴 등의 신경학적 증상이 발생한다.[vii] JAK2 유전자의 점돌연변이에 의한 JAK-STAT 신호전달경로의 비정상적 활성화가 그 원인으로 알려지고 있으며, 거의 모든 환자(97%)에서 발견된다.10 진성적혈구증가증은 골수증식성질환 (myeloproliferative neoplasm)의 5가지 분류 중 하나에 속하는 것으로 서구의 통계에 따르면 10만명 당 2-3명에서 년간 발생하며, 나이는 60세 이상에서 주로 발생하고 남녀 비는 1.2대 1로 나타난다.[viii]
골수섬유증(MF)은 골수가 섬유화 되어 혈액세포의 정상적인 생산기능에 장애를 일으키는 심각한 질환이다. 골수가 광범위하게 손상되고 이로 인해 비정상적인 형태의 적혈구를 생산해 결과적으로 적혈구의 생산이 줄어 빈혈 등을 동반한 여러 가지 증상이 나타나게 된다. 골수섬유증이 있을 경우 섬유모세포에서 지나치게 많은 양의 섬유조직을 생산해 혈액 생산세포를 대체하게 되어 그 결과 중증 빈혈, 무기력감, 피로감 등이 생기며, 비장종대, 간 비대증 등을 초래하게 된다. [ix]
자카비(성분명: 룩소리티닙인산염) 소개
자카비는 JAK2 억제제로 2011년 미 FDA와 2013년 국내에서 최초의 골수섬유증 치료제로 승인 받았고 이후 2016년 하이드록시우레아에 내성 또는 불내성을 보이는 진성적혈구증가증 치료제로도 국내 승인을 받았다. 자카비는 JAK 저해제로서, 과도한 JAK 신호활성을 억제하여 골수의 섬유화를 개선하고 그에 따른 증상을 치료한다.[x] 또한, RESPONSE 연구를 통해 하이드록시우레아에 내성 또는 불내성을 보이는 진성적혈구증가증 환자에서 기존 지지요법과 비교하여 효능과 안전성 프로파일을 확인했으며, 4년의 장기 치료효과와 안전성 프로파일을 확인했다.[xi]
노바티스(Novartis)에 대하여
노바티스는 인류의 생명 연장과 삶의 질 개선을 목표로 의약품 혁신에 매진하는 세계적인 제약기업이다. 업계를 선도하는 노바티스는 최첨단 과학기술과 디지털 기술을 접목하여 사회와 환자가 필요로 하는 혁신적인 의약품 개발에 앞장서고 있으며, 매년 세계에서 R&D에 가장 많은 투자를 하는 기업순위에 이름을 올리고 있다. 노바티스의 의약품으로 치료 받는 인구는 전 세계적으로 약 7억 5천만 명에 달하며, 최신의약품에 대한 환자 접근성을 높이는 혁신적인 방안들을 도입하고자 하는 노바티스의 노력은 현재도 계속되고 있다. 전 세계 각지에서 140 여개 국가 출신 105,000명의 노바티스 임직원들이 근무하고 있다. 보다 자세한 내용은 www.novartis.com에서확인할 수 있다.
한국노바티스(Novartis Korea)에 대하여
세계적인 제약•바이오기업, 노바티스의 자회사인 한국노바티스(www.novartis.co.kr)는 계열사인 한국산도스을 포함해 약 580여 명의 직원을 두고 있다. 한국노바티스는 지난 10년간 한국에서만 약 200여 건의 임상시험을 진행하여 국내 연구진과의 협력을 활발히 진행하고 있으며, 환우 및 가족 정서 지원 프로그램인 ‘치유(CHEER YOU)’, 환우의 사회 복귀지원프로그램 ‘이음’, 여성 암 환자 지원프로그램인 ‘가화맘사성’과 매년 전 직원이 자원봉사활동에 참여하는 ‘지역사회 봉사의 날’ 행사 등 다채로운 사회공헌활동을 통해 지역사회에 이바지 하는 기업이 되기 위해 최선을 다하고 있다.
[1] 골수섬유증, Myelobrosis
[2] 진성적혈구증가증, Polycythemia Vera
[3] 본태성혈소판증가증, Essential thrombocythemia
References
[i] Zhijaan Xiao, et al. Impact of myeloproliferative neoplasms (mpns) and perceptions of treatment goals amongst physicians and patients in 6 countries: an expansion of the mpn landmark survey, 2019 EHA (링크) Accessed June 2019,
[ii] 대한혈액학회 골수증식종양 연구회 방수미 등, 골수증식종양의 진단 및 치료지침, J Korean Med Assoc 2011 January; 54(1): 112-126
[iii] 골수증식성질환, 카톨릭관동대학교국제성모병원 (링크) Accessed June 2019
[iv] MPN 10 consulting guide – spotlight on MPN (링크) Accessed June 2019
[v] 자카비 제품 설명서
[vi] Srdan Verstovsek, et al. Ruxolitinib versus best available therapy in patients with polycythemia vera: 80-week follow-up from the RESPONSE trial. Haematologica 2016 Volume 101(7):821-829
[vii] 적혈구증가증의 진단 및 치료, 한국혈액암협회, (링크) Accessed June 2019,
[viii] 질병관리본부. 질환전문 정보. M99.5진성적혈구증가증(PV) (링크) Accessed June 2019.
[ix] 골수섬유증, 서울아산병원 건강정보 질환백과(링크) Accessed June 2019.
[x] Claire Harrison, et al. JAK inhibition with ruxolitinib versus best available therapy for myelofibrosis. N Engl J Med. 2012;366(9):787-798
[xi] Jean-Jacques Kiladjian, et al. Results from the 208-Week (4-Year) Follow-up of RESPONSE Trial, a Phase 3 Study comparing Ruxolitinib (Rux) with Best Available Therapy (BAT) for the Treatment of Polycythemia Vera (PV)
