· 급성 골수성 백혈병(AML)은 가장 공격적인 암 중 하나로, 생존율이 매우 낮으며 집중항암화학요법에 적합하지 않은 환자의 경우 이용할 수 있는 치료 옵션이 적음
· 집중항암화학요법에 적합하지 않은 노령의 급성 골수성 백혈병 환자의 생존기간 중앙값은 5~10개월임
· 미국 식품의약국(FDA)은 베네토클락스를 급성 골수성 백혈병에 대한 혁신치료제로 두 번 지정한 바 있음. 혁신치료제 지정제도는 중증질환 치료제의 개발과 심사를 신속하게 하기 위한 것임
· 미국 식품의약국이 승인한다면, 베네토클락스는 만성 림프구성 백혈병(CLL) 및 급성 골수성 백혈병 총 두 가지 혈액암에 사용할 수 있게 됨
연구 개발 기반의 글로벌 바이오 제약기업 애브비는 7월 12일 미국 식품의약국(FDA)에 집중항암화학요법에 적합하지 않은 급성 골수성 백혈병 환자의 치료제로 베네토클락스와 저메틸화제(HMA) 병용요법 또는 베네토클락스와 저용량 시타라빈(LDAC) 병용요법에 대한 추가 허가신청서(sNDA)를 제출했다고 밝혔다.
추가 허가신청은 두 가지의 임상연구 결과를 근거로 한다. 그 중 한 가지는 M14-358로, 베네토클락스와 저메틸화제(아자시티딘 또는 데시타빈) 병용요법을 평가하기 위한 1b상 임상시험이며, 또 다른 한 가지는 M14-387로써 베네토클락스와 저용량 시타라빈 병용요법을 평가하기 위한 1/2상 임상시험이다.
애브비의 연구개발 부사장 겸 기업연구개발 분야 최고책임자 마이클 세베리노(Michael Severino) 박사는 “급성 골수성 백혈병은 매우 치명적이고 공격적인 형태의 혈액암으로 지난 30여년 동안 치료분야의 발전에 한계가 있었고, 따라서 집중항암화학요법에 적합하지 않은 환자의 경우 그 치료 옵션도 제한적“ 이라며, “미국 식품의약국에 제출된 데이터는 급성 골수성 백혈병의 잠재적인 치료법을 새롭게 제안할 것으로 보인다. 애브비는 이 데이터를 검토하는 동안 미국 식품의약국 및 다른 보건 당국과 협력해 나갈 것이다.”라고 말했다.
주로 노령 환자의 질환인 급성 골수성 백혈병은 성인의 급성 백혈병 중 가장 일반적인 형태로, 골수가 비정상적이고 미성숙한 유형의 백혈구, 적혈구, 혈소판을 생성하는 질병이다. 급성 골수성 백혈병은 공격적인 혈액암으로, 치료 받지 않으면 매우 빨리 진행될 수 있다. 2018년, 미국에서만 1만9,520명의 환자가 급성 골수성 백혈병으로 진단받았으며, 1만670명이 이로 인해 사망했다.
급성 골수성 백혈병으로 진단받은 환자 중 약 27% 가량이 5년 이상 생존하며, 대부분의 환자는 진단 후3년 이내에 재발한다. 집중 관해 유도 치료가 부적합한 급성 골수성 백혈병 환자들의 경우 치료법이 적은 상황으로, 시타라빈이나 저메틸화제가 치료제로 사용된다. 60세 이상 급성 골수성 백혈병 환자 중 약 3분의 1만이 최적의 결과를 달성할 수 있는 집중항암화학요법에 내약성이 있다. 집중항암화학요법에 적합하지 않은 노령의 급성 골수성 백혈병 환자들의 생존기간 중앙값은 5~10개월이다.
노령의 성인 환자 등 급성 골수성 백혈병 치료의 어려움은 의료계에서 계속 논의되는 주제다.
콜로라도대학병원의 백혈병 부서 책임자인 다니엘 폴리아(Daniel Pollyea) 박사는 최근 급성 골수성 백혈병 환자 치료 경험에 대해 “우리는 급성 골수성 백혈병 환자를 치료할 수 있는 보다 나은 치료 옵션을 개발할 수 있는 기회를 얻게 됐다. 하지만 이 질병의 모든 면에서 여전히 미충족 수요가 존재한다”고 말했다.
경구용 BCL-2 억제제인 베네토클락스는 미국 식품의약국으로부터 혁신치료제로 네 차례 지정됐다. 표준 유도 치료(고용량 항암화학요법)가 적합하지 않고 치료 경험이 없는 급성 골수성 백혈병 환자를 대상으로 한 베네토클락스와 저메틸화제(아자시티딘 또는 데시타빈) 병용요법 및 집중항암화학요법에 적합하지 않고 치료 경험이 없는 급성 골수성 백혈병 환자를 대상으로 한 베네토클락스와 저용량 시타라빈 병용요법도 그 중 하나이다. 미국 식품의약국에 따르면 혁신치료제 지정제도는 중증 질환 치료법의 개발 및 검토를 신속하게 하기 위해 고안됐으며, 예비적 임상증거가 임상적으로 주요한 평가 변수에서 현존하는 치료법에 비해 상당한 개선을 가져올 것이라 예상되는 경우 지정된다.
미국 식품의약국의 허가를 받게 되면, 베네토클락스는 만성 림프구성 백혈병(CLL)과 급성 골수성 백혈병, 총 두 가지 혈액암 치료제로 쓰일 수 있게 된다. 베네토클락스는 최근 미국에서 염색체17p결손 유무와 관계 없이, 1회 이상 치료 경험이 있는 재발성/불응성(R/R) 만성 림프구성 백혈병 또는 소림프구 림프종 환자를 대상으로 한 단독요법 또는 리툭시맙과의 병용요법에 확대 승인을 받았다.
만성 림프구성 백혈병 및 급성 골수성 백혈병 외에, 베네토클락스는 다발성 골수종(MM)과 비호지킨 림프종(NHL), 골수이형성 증후군(MDS)를 포함해 여러 혈액암을 대상으로 연구 중에 있다. 베네토클락스는 애브비와 로슈가 공동 개발하고 있다. 미국 내에서는 애브비와 로슈 그룹의 일원인 제넨테크가 공동 판매 하며, 그 외 지역에서는 애브비가 판매한다. 두 회사는 베네토클락스를 사용한 BCL-2 연구에 함께 전념하고 있으며, 여러 가지 혈액암에 관한 임상 시험에서 이를 평가하고 있다.
베네토클락스 임상시험에 관한 추가 정보는 www.clinicaltrials.gov에서 확인할 수 있다.
베네토클락스에 관하여 (미국)
베네토클락스는 경구용 BCL-2 억제제로 BCL-2라는 체내 특정 단백질을 표적으로 한다. 만성 림프구성 백혈병 또는 소림프구 림프종 환자의 경우, BCL-2단백질이 인체에서 암세포의 자기 파괴 현상을 막는 작용을 한다. 베네토클락스는 BCL-2를 표적으로 하여 세포자멸사 과정의 복원을 돕는다.
베네토클락스는 애브비와 로슈가 공동 개발하고 있다. 미국에서는 애브비와 로슈 그룹의 제넨테크가 공동으로 판매하며, 미국 외 지역에서는 애브비가 판매한다.
베네토클락스는 현재 미국을 포함하여 53개국에서 단독요법으로 승인을 받았다. 애브비는 현재 로슈 및 제네테크와 협력하여 이 치료제를 필요로 하는 환자에게 제공하기 위해 전세계의 허가 당국과 협력하고 있다.
베네토클락스는 미국 식품의약국에서 승인된 시험을 통해 염색체17p 결손이 있는, 1회 이상 치료 경험이 있는 만성 림프구성 백혈병 환자의 치료를 위해 미국 식품의약국으로부터 신속심사를 받아 2016년 4월 최초로 허가 받았다. MURANO 연구 결과를 근거로, 베네토클락스는 염색체17p 결손 유무와 관계없이 리툭시맙과의 병용요법 또는 단독요법으로 1회 이상 치료 경험이 있는 만성 림프구성 백혈병 또는 소림프구 림프종 환자의 치료를 위해 2018년 6월 승인을 받았다.
애브비의 종양학에 대하여
애브비는 생물학의 핵심 분야들에 대한 깊은 지식과 첨단 기술을 독창적으로 결합하고, 과학자들/임상 연구자들/동종 업계/ 투자자들/환자들과 같은 파트너들과 협력함으로써, 암 치료에 있어서 혁신적인 발전을 가져올 약물 개발에 힘씁니다.
우리는 이러한 혁신적인 발전들을, 가장 심각성이 높고 대중적인 암들의 치료에 이용할 수 있도록 노력하는 중입니다. 우리는 또한 환자들이 우리의 암 치료제를 제공받을 수 있도록 다양한 해결책들을 모색하기 위해 연구중입니다. 2015년의 파마사이클릭과 2016년의 스템센트릭스 인수, 그리고 우리의 연구개발 노력과 협업들을 통해, 애브비의 종양학 포트폴리오는 현재 시판중인 의약품과, 전세계200개 이상의 임상시험에서 20종류 이상의 종양 타입을 대상으로 평가중인 여러 신물질을 포함하는 파이프라인으로 구성됩니다. 더 많은 정보를 원하시면, http://abbvieoncology.com 를 방문하십시오.
애브비에 대하여
애브비는 연구 기반의 글로벌 바이오 제약기업으로, 세계적으로 가장 어렵고 심각한 질환들을 치료하는 혁신 치료제 개발에 헌신한다. 당사의 미션은 전문성, 헌신적인 직원들, 혁신을 향한 독창적인 접근법을 통해 네 개의 중요 치료 영역인 면역학, 종양학, 바이러스학, 신경과학 분야에 걸쳐 치료법을 현저하게 개선하는 것이다. 애브비의 직원들은 75개국 이상에서 전 세계 사람들의 건강문제를 해결하기 위해, 매일 매일 노력하고 있다. 당사에 대한 보다 자세한 내용은 www.abbvie.com 방문, 트위터 계정@abbvienews 팔로우, 페이스북과 링크드인에서도 관련 정보를 확인할 수 있다.
한국애브비 (대표이사 유홍기)는 서울 본사와 부산, 대구, 광주, 대전 등 전국에 걸쳐 제품을 공급하고 있으며, 상세 정보는 www.abbvie.co.kr에서 확인할 수 있다.
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