· 피라지르, 유전성혈관부종(HAE) 응급상황에서 자가투여 가능한 주사 치료제
임상시험 결과 2시간 내 50%의 증상 감소
· 샤이어코리아, 표준 치료법이 없는 유전성혈관부종의 시급성 고려 비급여 출시 결정
급여 등재 위해 노력할 것
샤이어코리아(대표 문희석)가 유전성혈관부종 치료제 ‘피라지르®프리필드시린지(Firazyr®, 성분명: 이카티반트아세테이트, 이하 피라지르®)’를 국내 출시한다.
피라지르® (이카티반트 피하주사)는 3-mL의 프리필드시린지(사전 충전형 주사기)로 제공되며 의료 전문가에게 지도를 받은 환자는 스스로 피하 주사할 수 있다.
유전성혈관부종은 체내 ‘C1-에스테라제 억제제’ 결핍 혹은 기능 이상으로 손, 발, 복부 혹은 후두부의 조직들이 붓는 유전희귀질환이며 전세계적으로 10,000에서 150,000명 당 1명꼴로 발생한다. 국내에는 2017년 기준 약 65명의 환자가 있는 것으로 알려져 있다. 유전성혈관부종의 급성발작이 후두부에 발생하면 최소 20분에서 평균 8.3시간 내에 기도폐색으로 질식사할 수 있으며, 장관에 부종이 발생할 경우 장폐색을 야기해 장괴사로 이어질 수 있어 빠른 대처가 필요하다.
치료받지 못한 환자들은 평균 한 달에 2~4번의 발작을 겪게 되는데 다음 발작의 강도를 가늠할 수 없으며, 발작이 일어나면 평균 24시간~72시간 동안 증상이 지속되고, 일주일 이상 지속되는 경우도 있다.
주요 임상시험(Trial1)에서 증상이 50% 감소하는데 걸리는 시간을 측정한 결과 피라지르® 투여군은 2시간이었고 위약군의 경우 19.8시간으로 나타났다. 증상이 개선되지 않거나 효과가 불충분할 경우 6시간 간격으로 투여할 수 있으며, 24시간 이내 3회를 초과하여 투여하지는 않는다. 임상시험에서 한 달 동안 8회를 초과하여 투여한 경험은 없다.
한편, 샤이어코리아는 지난 2월 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회에서 피라지르®의 급여적정성을 인정받았으나 건강보험관리공단과 약가 협상이 결렬됨에 따라 출시 일정 지연이 불가피한 상황이었다. 그러나 샤이어코리아는 현재 국내에 유전성 혈관부종 급성발작 치료제가 전무한 상황으로 치료제 도입의 시급성을 고려해 비급여 출시를 결정했다.
샤이어코리아 문희석 대표는 “샤이어코리아는 언제 찾아올지 모르는 죽음의 불안에 떨고 있는 유전성혈관부종 환자들에게 신속히 치료 옵션을 제공해 환자들이 일상적인 삶을 지속할 수 있기를 희망한다”며 “샤이어코리아 임직원들은 국내 유전성혈관부종 치료환경을 혁신적으로 변화시키기 위해 노력하고 있으며 향후 피라지르®의 빠른 급여 등재를 위해서도 모든 노력을 기울일 것”이라고 설명했다.
샤이어(Shire)에 대하여
샤이어는 희귀질환 및 스페셜티분야에서 혁신적인 의약품을 제공하는 글로벌생명공학제약기업이다.
샤이어는 혈액질환(Hematology), 면역질환(Immunology), 유전질환(Genetic diseases), 신경계질환(Neuroscience), 내과질환(Internal Medicine), 내분비질환(Endocrine)을 포함한 희귀질환 분야에서 높은 전문성을 보유하고 있다.
샤이어는 다양한 분야에서의 전문성을 기반으로 전세계 100여개국의 희귀질환 환자들의 삶의질을 보장하기 위해 혁신적인 치료옵션을 제공하고 있다.
샤이어의 임직원들은 현재 치료옵션이 충분하지 않은 환자들에게 획기적인 새로운 치료옵션을 제공하고, 희귀질환을 앓고있는 환자들의 치료여정에 맞는 치료제들을 연구개발해 치료옵션이 필요한 환자들에게 지속적으로 치료접근성을 강화하는데 최선을 다하고있다.
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